Socialstyrelsen
Sjældne Handicap

- find mere viden om sjældne handicap på socialstyrelsen.dk/handicap/sjaeldnehandicap

Orphan Drugs

Orphan drugs eller ”forældreløs lægemidler” er betegnelsen for medikamenter mod sjældne sygdomme, hvor der er så få patienter, at det under normale omstændigheder ikke kan betale sig for kommercielle medicinalfirmaer at udvikle og markedsføre nyttige lægemidler. Orphan drugs er et samarbejde mellem flere lande i verden, bl.a. USA og Europa via EU.

Historien bag Orphan Drugs

Orphan Drugs blev startet med Orphan Drug Act (ODA), som blev vedtaget i USA i januar 1983. Organisationen ”The National Organization for Rare Disorders” (NORD), som er en paraplyorganisation for personer med sjældne handicap i USA, var meget aktiv forud for vedtagelsen af forslaget. ODA skulle sikre medicinalfirmaer en række fordele, hvis de udviklede sjældne præparater. Herunder hurtigere sagsbehandling i den amerikanske lægemiddelstyrelse (FDA), fritagelse for diverse gebyrer i forbindelse med ansøgning, syv års markedseksklusivitet inden for landets grænser og ikke mindst skattefordele. Den Europæiske Union (EU) har i 1993 vedtaget lignende lovgivning, da det var et ønske fra både politikere, patientorganisationer og industrien, at medicinalindustrien i EU også skulle have incitamenter til forskning i og udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme. EU's lovgivning administreres af Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme for Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMEA). I et forsøg på at mindske byrden for medicinalfirmaerne aftalte FDA og EMEA i slutningen af 2007 at bruge en fælles ansøgningsproces for begge institutioner. Men de to institutioner har opretholdt særskilte godkendelsesprocesser. I EU er medicinalfirmaerne sikret hele 10 års markedseksklusivitet for Orphan Drug medikamenter. Da EU ikke styrer medlemsnationernes skattepolitik, har EU Kommissionen opfordret medlemslandene til at give fordele og incitamenter til forskning og udvikling på nationalt plan

Udvikling af Orphan drugs

Via Orphan Drugs programmet i USA og EU er der udviklet mange sjældne-lægemidler, herunder lægemidler til behandling af bl.a. cystisk fibrose og phenylketonuri (PKU). Orphan Drugs under udvikling følger generelt den samme udvikling, som alle andre farmaceutiske produkter.

EUs European Medicines Agency har offentliggjort en liste over alle Orphan drugs.

Læs mere her:

EUs Orphan Drugs strategi

Liste over alle Orphan Drugs i EU

Søg efter Orphan drugs via Orphanet

USAs beskrivelse af Orphan Drugs